Сряда, 17 юли 2013 г. - Това е научен напредък, който отнема 15 години изследвания, но вече дава първите резултати. В Италия шест деца с редки и нелечими заболявания се лекуват с генна терапия в продължение на три години и вече показват голям напредък.
Вирусът на СПИН може да се използва за лечение на две сериозни наследствени заболявания. През 1996 г. италиански учен откри, че това е възможно и след дългогодишни изследвания и милионни инвестиции от Telethon, оригиналната терапия възвръща живота на шест деца.
Успехите на две проучвания, публикувани в Science и проведени от Института за генна терапия в Сан Рафаеле (TIGET) в Италия, показват, че това лечение засега е ефективно, срещу две сериозни генетични заболявания: метахроматична левкодистрофия и синдром на Вискот Aldrich.
Децата, лекувани с тази техника в този институт са: Мохамед, от Ливан (снимка, отляво), Джовани и Яков, от САЩ, Камал, от Египет, Самуил, от Италия (снимка) и Каналп, от Турция.
Три от тях страдаха от метахроматична левкодистрофия, а трима са със синдром на Wiskott-Aldrich, а всичките шест се възстановиха благодарение на генната терапия: могат да живеят нормален живот и да ходят на училище.
Въпреки че това са две различни заболявания, лечението е едно и също: стволовите клетки се извличат от костния мозък на пациентите, манипулирани в лабораторията чрез добавяне на модифицирания ХИВ вирус (едва запазва 2-4% от първоначалния си геном) да коригират генетичния дефект, който им причинява болестите, и те отново се инжектират в организма на пациентите.
По този начин се постига, че тогава костният мозък на децата изглежда напълно заменен от новите клетки и те започват да се възстановяват.
"Три години след началото на клиничното изпитване резултатите, получени при първите шест пациенти, са много обнадеждаващи: терапията е не само безопасна, но и ефективна и способна да промени клиничната история на тези сериозни заболявания", каза Луиджи Налдини, директор от TIGET.
Колегите му смятат, че откритието отваря пътя за нови терапии за лечение на други заболявания в бъдеще.
Източник:
Тагове:
семейство Различно Диета-И-Хранене
Вирусът на СПИН може да се използва за лечение на две сериозни наследствени заболявания. През 1996 г. италиански учен откри, че това е възможно и след дългогодишни изследвания и милионни инвестиции от Telethon, оригиналната терапия възвръща живота на шест деца.
Успехите на две проучвания, публикувани в Science и проведени от Института за генна терапия в Сан Рафаеле (TIGET) в Италия, показват, че това лечение засега е ефективно, срещу две сериозни генетични заболявания: метахроматична левкодистрофия и синдром на Вискот Aldrich.
Децата, лекувани с тази техника в този институт са: Мохамед, от Ливан (снимка, отляво), Джовани и Яков, от САЩ, Камал, от Египет, Самуил, от Италия (снимка) и Каналп, от Турция.
Три от тях страдаха от метахроматична левкодистрофия, а трима са със синдром на Wiskott-Aldrich, а всичките шест се възстановиха благодарение на генната терапия: могат да живеят нормален живот и да ходят на училище.
Въпреки че това са две различни заболявания, лечението е едно и също: стволовите клетки се извличат от костния мозък на пациентите, манипулирани в лабораторията чрез добавяне на модифицирания ХИВ вирус (едва запазва 2-4% от първоначалния си геном) да коригират генетичния дефект, който им причинява болестите, и те отново се инжектират в организма на пациентите.
По този начин се постига, че тогава костният мозък на децата изглежда напълно заменен от новите клетки и те започват да се възстановяват.
"Три години след началото на клиничното изпитване резултатите, получени при първите шест пациенти, са много обнадеждаващи: терапията е не само безопасна, но и ефективна и способна да промени клиничната история на тези сериозни заболявания", каза Луиджи Налдини, директор от TIGET.
Колегите му смятат, че откритието отваря пътя за нови терапии за лечение на други заболявания в бъдеще.
Източник:
