Появата на първата терапия срещу гръбначно-мускулна атрофия (SMA) е революция в грижите за пациенти с SMA. В крайна сметка ние сме в състояние да се изправим пред това сериозно, рядко заболяване. Необходимо е обаче да се гарантира, че терапията е достъпна за всички пациенти, независимо от формата на заболяването и неговата тежест, подчертаха експертите по време на дебата "Спинална мускулна атрофия - клинична картина и перспективи за лечение". По време на дебата председателят на фондацията - Kacper Ruciński - се появи като лектор.
Възможността да се организира дебатът беше Международният конгрес на SMA, проведен на 25-27 януари 2018 г. в Краков - най-голямото научно събитие в историята, посветено изключително на гръбначната мускулна атрофия. Съорганизирана от фондация SMA и SMA Europe, тя привлече над 450 експерти от цял свят в Краков. Конгресът се проведе под патронажа на европейския комисар по здравеопазване и безопасност на храните - Витенис Андрюкайтис, както и на Министерството на здравеопазването и на град Краков.
В системната дискусия участваха: проф. д-р хаб. мед. Марчин Чех, държавен подсекретар в Министерството на здравеопазването; Полски медицински експерти в областта на неврологията и нервно-мускулните заболявания проф. д-р мед. Анна Костера-Прущик (Варшавски медицински университет), проф. д-р хаб. мед. Мария Мазуркевич-Белдзинска (Медицински университет в Гданск) и проф. д-р хаб. мед. Барбара Стайнборн (Медицински университет в Познан); световноизвестни чуждестранни експерти проф. Д-р мед. Енрико Бертини (болница Бамбино Гесо, Рим) и проф. Лоран Серве, д-р (Институт по миология, Париж и болница CHR Citadelle, Лиеж); експерт по здравна система д-р Магдалена Władysiuk и председателят на нашата фондация - Kacper Ruciński.
Медицинско чудо в SMA?
„Трябва да изясним, че в медицината няма чудеса. Но ако разгледаме как изглеждаше досега грижата за пациенти със СМА, където препоръчваме само рехабилитация, профилактика срещу рани и подкрепа на пациента, появата на лекарство, което възстановява двигателните функции или им позволява да се появят за първи път, това може да се определи като чудо . " - призна проф. д-р хаб. мед. Барбара Стайнборн, президент на Полското общество на детските невролози.
Както призна Kacper Ruciński, появата на първата ефективна терапия срещу SMA през декември 2016 г. напълно промени реалността на пациентите и техните семейства. "За нас, семействата, това може да не е чудо, защото те не съществуват, но със сигурност е огромен пробив и нещо, което ни накара да повярваме, че най-накрая можем да преодолеем тази тежка, често фатална болест."
Необходимостта от лекарство и навременна диагноза
Проф. Лоран Серва, д-р, който се грижи за пациенти със SMA във Франция и Белгия и е започнал лечение при повече от 100 пациенти, подчерта, че е от решаващо значение да изтече възможно най-малко време между наблюдението на симптомите и диагностиката и началото на лечението. „Съкращаването на това забавяне е изключително важно - затова, първо, образовайте лекарите и студентите по медицина да разпознават SMA, второ, осигурете възможно най-бързото започване на лечението и накрая проведете неонатален скрининг, за да намалите времето, необходимо за диагностика и решения за лечение. Това е така, защото в дългосрочен план това ще доведе до ефективност на лечението. " - каза проф. Серва.
Проф. д-р хаб. Д-р Марчин Чех, държавен подсекретар в Министерството на здравеопазването, призна, че е доволен, че започнаха да се появяват терапии, които ще ни позволят ефективно да се борим с тази ужасна, смъртоносна болест. „От гледна точка на клинициста, бих искал това лекарство да бъде възстановено дори днес. За съжаление обаче системата не работи по този начин - трябва да вземем предвид много ограничения, включително финансови. Не можем да забравим колко струват лекарствата, използвани при редки заболявания. Това може значително да намали пространството за маневриране. Мисля, че несъмнено са необходими определени промени в здравната система. Към днешна дата обаче разполагаме с бюджета за възстановяване, такъв, какъвто имаме, така че производителят трябва да прояви разбиране и изключителна гъвкавост. " - подчерта заместник-министърът на здравеопазването.
Заслужава си да се знае
Фондацията SMA е единствената организация в Полша, която обединява хора, страдащи от гръбначно-мускулна атрофия и техните семейства. Създадена е през 2013 г. по инициатива на родители на деца с SMA. Целта на Фондацията е да провежда цялостни дейности в полза на хората с SMA и техните близки, да се стреми към промени в условията и стандартите на медицинското обслужване, да повишава информираността за съществуването и здравните последици от болестта, да финансира изследвания и да подкрепя дейности, насочени към разработване и осигуряване на ефективно лечение.
