Четвъртък, 4 юли 2013 г. -След 15 години обещания, разочарования и политически препятствия стволовите клетки започват да дават резултати и Япония вече се очертава като новият световен лидер в регенеративната медицина. След като миналата седмица обявиха първото клинично изпитване за регенериране на ретините на слепите, днес японските биолози разбиват банката с някои човешки чернодробни жълтъци, произведени в лабораторията от iPS стволови клетки и които според експерти в изследването, Те представляват решаваща стъпка към нов вид лечение на чернодробни пациенти, които умират на опашката от трансплантации.
Техниката може да отнеме около 10 години, за да стигне до клиниката, но е доказателство за принципа на основите на възникващата регенеративна медицина: производството на органи и тъкани, които могат да бъдат трансплантирани на пациенти за лечение на широк спектър от нелечими заболявания. Откриването на iPS стволови клетки от Shinya Yamanaka, последната Нобелова награда за медицина, мотивира Япония да вложи най-добрите си научни ресурси в развитието и клиничното приложение на регенеративната медицина.
IPS клетките са голямото обещание за това поле на биомедицински изследвания. Основната му алтернатива, за всичко, което е известно досега, са ембрионални стволови клетки (ESC, от инициалите на английското му име ембрионични стволови клетки), които през 1998 г. бяха големият тригер на това научно поле, те са спечелили религиозно отхвърляне за получаване на човешки ембриони в продължение на две седмици, преди имплантиране в матка. IPS клетките, от друга страна, се получават чрез забавяне на часовника (препрограмиране, в жаргон) на прости клетки на кожата, така че те да възстановят предишния си характер на стволовите клетки.
Таканори Такебе и неговите колеги от Медицинското училище на университета Йокохама Сити в Япония, утре представят в природата разследване, призовано да окаже забележително научно въздействие в близко бъдеще. Те успяха да генерират за първи път "васкуларизиран триизмерен човешки орган", по-специално черен дроб, от култури на стволови клетки на iPS. За да демонстрират, че работи, те са го трансплантирали на хуманизирани мишки или са готови да не отхвърлят имплантанта. Но трансплантираният черен дроб е човек. Толкова човешки, колкото човекът, от когото е отстранена кожна клетка, за да се превърне с техниките на Нобел Яманака в iPS клетъчна култура.
Клиничното приложение на тази техника не е незабавно: Самият Takebe изчислява, че тя ще пристигне след 10 години, което е научният начин да се каже „Не знам“. Чернодробните жълтъци, които японските изследователи са генерирали, са изцяло хора, но получаването на разрешение за трансплантацията им на пациент все още изисква много протоколи и някои много важни.
На първо място, учените ще трябва да докажат, че рисковете, произтичащи от iPS клетките (генетична нестабилност, възможност за раков дрейф), не надвишават ползите от имплантанта. При експериментите с мишки Takebe и неговите колеги не са открили нито един от тези проблеми, но е очевидно, че това не е достатъчно.
Директорът на Националната организация по трансплантации (ОНТ) Рафаел Матесанц смята работата на японците за "много интересна". „Въпреки че iPS клетките са още една линия на изследване сред другите“, казва той, „и докато не разберем кое е най-доброто, всички те трябва да се следват паралелно, включително ембрионални стволови клетки и биомеханични структури, като тези, които са в момента проучване за направата на изкуствени трахеи. "
Ако тази или друга подобна техника достигне клиничната практика, какво би било нейното значение в страна като Испания, лидер в донорите на органи? "В момента има 1100 пациенти в списъка на чакащите за чернодробна трансплантация, а между 6% и 8% ще умрат в очакване", каза Матесанц. Това е 60 до 80 мъртви, но най-големият експерт по трансплантация в тази страна подчертава, че тази цифра не трябва да се приема като показател за полезността на източник на чернодробна трансплантация. „Ако имаше два пъти повече черен дроб, търсенето също щеше да се удвои“, казва Матесанц.
Лекарите и хирурзите отлично знаят колко е наличното предлагане на черен дроб - независимо дали са жив или мъртъв донор и, тъй като Испания оглавява световната донорска класация, винаги ще има достатъчно място за растеж на трансплантации. Например, пациентите с разпространен рак са изключени като потенциални получатели, когато даренията са в недостиг, но биха били все по-често включени, ако здравната система намери нов източник на органи или неща, които функционират като органи.
Възможните приложения на японските чернодробни жълтъци не се ограничават до бъдещи трансплантации. Матесанц посочва две възможности, които вероятно ще дойдат преди тези хирургични интервенции. „Едно е да опитате нови лекарства“, казва директорът на ОНТ. Това е особено интересна възможност с черния дроб, който е органът, който метаболизира чужди вещества в организма, включително лекарства. Изследването на токсичността на нова молекула в културите на черния дроб може значително да улесни тестовете, които тя трябва да премине, докато достигне - или не - клиничното му приложение.
И второто възможно краткосрочно приложение е лечение с хепатоцитни култури или чернодробни клетки. Не с жълтъци или триизмерни органи, а с обикновени чернодробни клетки в културата, които са една от съставните му части. „Това е рядко срещан терапевтичен вариант, но такъв, който вече се използва в клиничната практика“, казва Матесанц. Понякога се използва за поддържане на пациента жив до пристигането на животоспасяващия орган или за лечение на деца с метаболитни недостатъци или наследствени заболявания, при които липсва биологичен ензим или катализатор. Хепатоцитите осигуряват в този случай нормалните ензими, които липсват на детето.
Източник:
Тагове:
Терминологичен речник Здраве Красота
Техниката може да отнеме около 10 години, за да стигне до клиниката, но е доказателство за принципа на основите на възникващата регенеративна медицина: производството на органи и тъкани, които могат да бъдат трансплантирани на пациенти за лечение на широк спектър от нелечими заболявания. Откриването на iPS стволови клетки от Shinya Yamanaka, последната Нобелова награда за медицина, мотивира Япония да вложи най-добрите си научни ресурси в развитието и клиничното приложение на регенеративната медицина.
IPS клетките са голямото обещание за това поле на биомедицински изследвания. Основната му алтернатива, за всичко, което е известно досега, са ембрионални стволови клетки (ESC, от инициалите на английското му име ембрионични стволови клетки), които през 1998 г. бяха големият тригер на това научно поле, те са спечелили религиозно отхвърляне за получаване на човешки ембриони в продължение на две седмици, преди имплантиране в матка. IPS клетките, от друга страна, се получават чрез забавяне на часовника (препрограмиране, в жаргон) на прости клетки на кожата, така че те да възстановят предишния си характер на стволовите клетки.
Таканори Такебе и неговите колеги от Медицинското училище на университета Йокохама Сити в Япония, утре представят в природата разследване, призовано да окаже забележително научно въздействие в близко бъдеще. Те успяха да генерират за първи път "васкуларизиран триизмерен човешки орган", по-специално черен дроб, от култури на стволови клетки на iPS. За да демонстрират, че работи, те са го трансплантирали на хуманизирани мишки или са готови да не отхвърлят имплантанта. Но трансплантираният черен дроб е човек. Толкова човешки, колкото човекът, от когото е отстранена кожна клетка, за да се превърне с техниките на Нобел Яманака в iPS клетъчна култура.
Клиничното приложение на тази техника не е незабавно: Самият Takebe изчислява, че тя ще пристигне след 10 години, което е научният начин да се каже „Не знам“. Чернодробните жълтъци, които японските изследователи са генерирали, са изцяло хора, но получаването на разрешение за трансплантацията им на пациент все още изисква много протоколи и някои много важни.
На първо място, учените ще трябва да докажат, че рисковете, произтичащи от iPS клетките (генетична нестабилност, възможност за раков дрейф), не надвишават ползите от имплантанта. При експериментите с мишки Takebe и неговите колеги не са открили нито един от тези проблеми, но е очевидно, че това не е достатъчно.
Директорът на Националната организация по трансплантации (ОНТ) Рафаел Матесанц смята работата на японците за "много интересна". „Въпреки че iPS клетките са още една линия на изследване сред другите“, казва той, „и докато не разберем кое е най-доброто, всички те трябва да се следват паралелно, включително ембрионални стволови клетки и биомеханични структури, като тези, които са в момента проучване за направата на изкуствени трахеи. "
Ако тази или друга подобна техника достигне клиничната практика, какво би било нейното значение в страна като Испания, лидер в донорите на органи? "В момента има 1100 пациенти в списъка на чакащите за чернодробна трансплантация, а между 6% и 8% ще умрат в очакване", каза Матесанц. Това е 60 до 80 мъртви, но най-големият експерт по трансплантация в тази страна подчертава, че тази цифра не трябва да се приема като показател за полезността на източник на чернодробна трансплантация. „Ако имаше два пъти повече черен дроб, търсенето също щеше да се удвои“, казва Матесанц.
Лекарите и хирурзите отлично знаят колко е наличното предлагане на черен дроб - независимо дали са жив или мъртъв донор и, тъй като Испания оглавява световната донорска класация, винаги ще има достатъчно място за растеж на трансплантации. Например, пациентите с разпространен рак са изключени като потенциални получатели, когато даренията са в недостиг, но биха били все по-често включени, ако здравната система намери нов източник на органи или неща, които функционират като органи.
Възможните приложения на японските чернодробни жълтъци не се ограничават до бъдещи трансплантации. Матесанц посочва две възможности, които вероятно ще дойдат преди тези хирургични интервенции. „Едно е да опитате нови лекарства“, казва директорът на ОНТ. Това е особено интересна възможност с черния дроб, който е органът, който метаболизира чужди вещества в организма, включително лекарства. Изследването на токсичността на нова молекула в културите на черния дроб може значително да улесни тестовете, които тя трябва да премине, докато достигне - или не - клиничното му приложение.
И второто възможно краткосрочно приложение е лечение с хепатоцитни култури или чернодробни клетки. Не с жълтъци или триизмерни органи, а с обикновени чернодробни клетки в културата, които са една от съставните му части. „Това е рядко срещан терапевтичен вариант, но такъв, който вече се използва в клиничната практика“, казва Матесанц. Понякога се използва за поддържане на пациента жив до пристигането на животоспасяващия орган или за лечение на деца с метаболитни недостатъци или наследствени заболявания, при които липсва биологичен ензим или катализатор. Хепатоцитите осигуряват в този случай нормалните ензими, които липсват на детето.
Източник: