Fabrazyme

1 флакон съдържа 5 mg или 35 mg агалсидаза бета.

Действие

Агалсидаза бета - рекомбинантна форма на човешка а-галактозидаза А, произведена чрез рекомбинантна ДНК технология, използваща клетъчна култура на яйчници на китайски хамстер (аминокиселинната последователност на рекомбинантната форма, както и нуклеотидната последователност, която я кодира, са идентични с естествената форма на а-галактозидаза). Това е ензим, който катализира хидролизата на GL-3. Дефицитът в неговата активност в хода на болестта на Фабри причинява съхранение на GL-3 в много видове клетки, включително ендотелни и паренхимни клетки. Лечението с препарата води до значително намаляване на GL-3 отлаганията в бъбреците, сърцето и кожата. След интравенозно приложение, агалсидаза бета бързо се изчиства от кръвообращението и се поема от лизозомите на ендотелните клетки на кръвоносните съдове и паренхимните клетки. T0,5 във фазата на елиминиране е 45-100 минути.

Дозировка

Интравенозно. Лечението трябва да се провежда от лекар с опит в лечението на пациенти с болест на Fabry или други наследствени метаболитни заболявания. Препоръчителната доза е 1 mg / kg телесно тегло. веднъж на всеки 2 седмици При някои пациенти, след началната доза от 1 mg / kg. на всеки 2 седмици в продължение на 6 месеца, доза от 0,3 mg / kg използвана на всеки 2 седмици може да подпомогне намаляването на GL-3 отлаганията в някои видове клетки; обаче дългосрочното клинично значение на тези наблюдения не е установено. Специални групи пациенти. Не се налага корекция на дозата при пациенти с бъбречна недостатъчност. Не са провеждани проучвания при пациенти с чернодробна недостатъчност. Безопасността и ефикасността не са установени при пациенти на възраст> 65 години; понастоящем не може да се препоръча режим на дозиране. Не са провеждани проучвания при деца на възраст 0-7 години и не са установени безопасността и ефикасността на лекарството в тази възрастова група; не може да се препоръча режим на дозиране. Не е необходимо коригиране на дозата при деца на възраст от 8 до 16 години. Начин на даване. Прахът за концентрат за инфузионен разтвор трябва да се разтвори с вода за инжекции, след това да се разреди с 0,9% интравенозен разтвор на натриев хлорид и да се приложи като интравенозна инфузия. Първоначалната скорост на инфузия не трябва да надвишава 0,25 mg / min (15 mg / h). Ако пациентът понася добре лекарството, скоростта на инфузия може постепенно да се увеличава с последващи инфузии. Може да се обмислят домашни инфузии при пациенти, които ги понасят добре. Пациентите, които изпитват нежелани реакции по време на домашни инфузии, трябва незабавно да спрат инфузията и да потърсят вниманието на медицински специалист. Провеждането на последващи инфузии може да изисква клинични условия. Дозата и скоростта на инфузия у дома трябва да се поддържат постоянни и не трябва да се променят без надзора на медицински специалист.

Показания

Дългосрочна ензимна заместителна терапия при пациенти с потвърдена диагноза на болестта на Фабри (дефицит на α-галактозидаза А). Лекарството е показано при възрастни, юноши и деца на възраст ≥8 години.

Противопоказания

Живозастрашаваща свръхчувствителност (анафилактична реакция) към активното вещество или към някое от помощните вещества.

Предпазни мерки

Агалсидаза бета (r-hαGAL) е рекомбинантен протеин, поради което може да се очаква развитието на IgG антитела при пациенти с малка или никаква остатъчна ензимна активност; IgG антителата към r-hαGAL обикновено се развиват при повечето пациенти в рамките на 3 месеца от първото приложение на препарата. Пациентите с антитела към r-hαGAL са изложени на по-голям риск от реакции, свързани с инфузията и при такива пациенти трябва да се внимава при повторно приложение на агалсидаза бета; нивата на антителата трябва да се наблюдават. За леки до умерени реакции, свързани с инфузията, скоростта на прилагане на лекарството може да бъде намалена до 10 mg / h и / или предварително да се използва с антихистамини, парацетамол, ибупрофен и / или кортикостероиди. Както при другите интравенозни лекарства, съдържащи протеин, могат да се появят реакции на свръхчувствителност от алергичен тип; в случай на тежки алергични или анафилактични реакции, приложението на препарата трябва да се прекрати незабавно и да се започне подходящо лечение. При пациенти с напреднало бъбречно заболяване бъбречният ефект на терапията с агалсидаза бета може да бъде ограничен.

Нежелана дейност

Много чести: главоболие, парестезия, гадене, повръщане, студени тръпки, пирексия, усещане за студ. Чести: назофарингит, замаяност, сънливост, хипоестезия, усещане за парене, летаргия, синкоп, повишено сълзене, шум в ушите, периферно замайване, тахикардия, сърцебиене, брадикардия, зачервяване, хипертония, бледност , хипотония, горещи вълни, диспнея, назална конгестия, стягане в гърлото, хрипове, кашлица, влошаване на задух, коремна болка, болка в горната част на корема, дискомфорт в горната част на корема, стомашен дискомфорт, орална хипестезия, диария, сърбеж, копривна треска, обрив, еритем, генерализиран сърбеж, ангионевротичен оток, оток на лицето, макулопапулозен обрив, болка в крайниците, мускулна болка, болка в гърба, мускулни спазми, болки в ставите, мускулно напрежение, мускулно-скелетна скованост, умора, дискомфорт в гърдите, усещане за горещина , умора, подуване на крайниците, болка в гърдите, астения, болка, подуване на лицето, хипертермия. Нечести: ринит, хиперестезия, тремор, сърбеж в очите, очна хиперемия, подуване на ухото, болка в ушите, синусова брадикардия, периферна студенина, бронхоспазъм, фаринголарингеална болка, ринорея, учестено дишане, задръстване на горните пътища Нарушения на дихателните пътища, диспепсия, дисфагия, цианоза мраморност, еритематозен обрив, сърбеж на кожата, обезцветяване на кожата, дискомфорт на кожата, мускулно-скелетна болка, усещане за горещо и студено, грипоподобни симптоми, болка на мястото на инфузия, реакция на мястото на инфузия, тромбоза на мястото на инжектиране, неразположение, подуване. С неизвестна честота: анафилактоидна реакция, хипоксия, левкоцитокластичен васкулит, намалена оксигенация. Повечето от свързаните с лекарството нежелани реакции могат да бъдат отдадени на образуването на IgG антитела и / или активирането на комплемента. IgE антитела са открити при малък брой пациенти. Профилът на безопасност при деца (> 7 годишна възраст) и юноши не се различава от този, наблюдаван при възрастни.

Бременност и кърмене

Не трябва да се използва по време на бременност, освен ако е категорично необходимо (няма достатъчно данни за употребата на лекарството при бременни жени). Агалсидаза бета може да премине в кърмата. Тъй като няма данни за ефектите върху кърмачетата, храненето трябва да бъде прекратено по време на лечението с препарата.

Коментари

В деня на приложението могат да се появят замайване, сънливост и припадък, което може да ограничи способността за шофиране или работа с машини. Съхранявайте лекарството при 2-8 градуса С.

Взаимодействия

Лекарството не трябва да се прилага с хлорохин, амиодарон, монобензон или гентамицин поради риск от инхибиране на вътреклетъчната α-галактозидазна активност. Като се има предвид метаболизмът на агалсидаза бета, изглежда не участва в лекарствени взаимодействия, медиирани от цитохром Р450.

Препаратът съдържа веществото: Агалсидаза бета