Нова генетична терапия успя да излекува мускулната дистрофия на Дюшен при кучета.
(Health) - Американски учени успешно лекуват мускулна дистрофия на Дюшен при кучета чрез генетична терапия. Това е най-често срещаният вид слабост и мускулна дегенерация сред хората и за който днес няма ефективна терапия. Въпреки че все още не е тестван при хора, изследователите казват, че скоро ще получат ефективно лечение на болестта.
Мускулната дистрофия на Дюшен е наследствено и дегенеративно заболяване. Кучетата заразяват тази патология по подобен начин на хората. При пациенти с мускулна дистрофия генът, който произвежда дистрофиновия протеин, мутира, така че той обикновено спира производството на това вещество, което е от съществено значение за оцеляването на клетките на мускулните влакна, които от своя страна изчезват и се заменят с мастна тъкан При хората това наследствено заболяване причинява прогресивна загуба на способността да се ходи и диша.
Екипът от учени от Медицинското училище на университета в Мисури разбра, че за да бъде генетичната терапия ефективна, е важно лечението на болестта в ранна възраст. Поради тази причина кучетата получиха лечението, когато започнаха да проявяват признаци на мускулна дистрофия, само на възраст два и три месеца. Изследователите установили, че на възраст между шест и седем месеца кучетата са започнали да се развиват нормално, показва проучването, публикувано в списанието Human Molecular Genetic.
Големият размер на дистрофиновия ген възпрепятства развитието на терапията. Поради тази причина учените трябваше да създадат миниатюрна версия на гена и да използват вирус, за да разпространяват този ген безопасно и ефективно върху всички мускули в тялото на кучета с мускулна дистрофия.
Авторите на изследването потвърждават, че през следващите години те ще могат да започнат клинични изпитвания на лечението при хора и че те са много близо до намиране на лечение за болестта .
Снимка: © Pixabay
Тагове:
Терминологичен речник Новини семейство
(Health) - Американски учени успешно лекуват мускулна дистрофия на Дюшен при кучета чрез генетична терапия. Това е най-често срещаният вид слабост и мускулна дегенерация сред хората и за който днес няма ефективна терапия. Въпреки че все още не е тестван при хора, изследователите казват, че скоро ще получат ефективно лечение на болестта.
Мускулната дистрофия на Дюшен е наследствено и дегенеративно заболяване. Кучетата заразяват тази патология по подобен начин на хората. При пациенти с мускулна дистрофия генът, който произвежда дистрофиновия протеин, мутира, така че той обикновено спира производството на това вещество, което е от съществено значение за оцеляването на клетките на мускулните влакна, които от своя страна изчезват и се заменят с мастна тъкан При хората това наследствено заболяване причинява прогресивна загуба на способността да се ходи и диша.
Екипът от учени от Медицинското училище на университета в Мисури разбра, че за да бъде генетичната терапия ефективна, е важно лечението на болестта в ранна възраст. Поради тази причина кучетата получиха лечението, когато започнаха да проявяват признаци на мускулна дистрофия, само на възраст два и три месеца. Изследователите установили, че на възраст между шест и седем месеца кучетата са започнали да се развиват нормално, показва проучването, публикувано в списанието Human Molecular Genetic.
Големият размер на дистрофиновия ген възпрепятства развитието на терапията. Поради тази причина учените трябваше да създадат миниатюрна версия на гена и да използват вирус, за да разпространяват този ген безопасно и ефективно върху всички мускули в тялото на кучета с мускулна дистрофия.
Авторите на изследването потвърждават, че през следващите години те ще могат да започнат клинични изпитвания на лечението при хора и че те са много близо до намиране на лечение за болестта .
Снимка: © Pixabay
