На 28 февруари 2017 г. Денят на редките болести ще се проведе в Полша за седми път. Досега са диагностицирани над 7000 редки болести, засягащи 2 милиона поляци. Въпреки че пациентите търсят достъп до подходяща медицинска помощ от близо десетилетие, положението им все още е едно от най-трудните в Европа.
Денят на редките болести е празник, честван в над 100 страни по света. Тазгодишните тържества ще се проведат под лозунга „Носим надежда“. Както подчертава организаторът на събитието, Националният форум за терапия на редки болести, това е специален момент от годината, когато пациентите говорят заедно от тяхно име - и има какво да се говори.
До момента са установени 7000 редки болести. Всяко 25-то дете се ражда с това състояние. Някои заболявания се появяват едва в юношеството или в зряла възраст.
- Първият проблем, с който пациентите се сблъскват по пътя си, е получаването на правилна диагноза. В Полша няма специализирани центрове, където специалистите да имат опит в диференциалната диагноза на редки заболявания. Редките заболявания често са мултисимптомни заболявания и по този начин пациентите се нуждаят от цялостни грижи от специалисти, които са в състояние ефективно да комбинират симптомите и да поставят диагноза, подчертава Мирослав Зелински.
Пациентите призовават за създаването на основен център за редки болести в Полша, чиято задача ще бъде да определи референтни центрове за специфични заболявания в цялата страна. В момента министерството работи по принципите на сертифициране на други центрове в съответствие с географските и демографските критерии. Поради разнообразието и незначителната поява на някои редки болести, експертите предлагат обединяване на сили с референтни центрове извън нашата страна. Тогава пациентите биха могли да получат необходимата помощ в друга европейска държава, която вече е разработила система за справяне с дадено заболяване. Ефективната и правилна диагноза отваря пътя към лечението и в много случаи дава шанс да се спре развитието на болестта и да се живее активен живот.
Заслужава си да се знае- От 10 години се борим за редки болести. Този юбилей обаче има леко горчив привкус.Пациентите все още имат проблеми с достъпа до специалисти, те търсят заболявания в продължение на години. Дори и да получат диагнозата, много от тях нямат шанс за лечение или трябва да го търсят извън нашата страна. Липсват ни регистри и специализирани центрове, които биха могли да се занимават с цялостни грижи за пациенти с редки заболявания. За съжаление все още сме обектив, който показва всички недостатъци на полската здравна система, като отново поставя Полша в опашката на Европа - казва Мирослав Зелински, президент на Националния форум за терапия на редки болести.
Регистър на редки заболявания
Темата за референтните центрове е неразривно свързана с постулата за създаване на полски регистър за редки болести, който би бил в съответствие с други регистри в света. Регистърът ще бъде създаден от Министерството на здравеопазването, а данните ще бъдат събрани от референтни центрове. Разширяващият се документ трябва да бъде база от знания, която да може да се използва от специалисти, лекари от първичната медицинска помощ, пациенти, както и от органи за финансиране на лечение - например Националната здравна каса.
Лечение
Лекарствата, посветени на редки заболявания, са предимно иновативни терапии, наречени лекарства сираци. В Полша пациентите имат достъп до 18 възстановени терапии. Понастоящем 212 лекарства сираци са регистрирани и разрешени в Европейската агенция по лекарствата.
- Напредналият технологичен процес и десетки клинични изпитвания, придружаващи производството на лекарства сираци, означават, че терапиите могат да бъдат скъпи. Трябва обаче да помним, че не трябва да разглеждаме лекарствата сираци със същите критерии, както оценяваме лекарствата, използвани в случай на често срещани заболявания. Въпреки че първоначалната им цена може да е голяма, трябва да се помни, че те са посветени на много по-малко население. Често една рядка болест засяга само няколко или дузина пациенти в Полша - подчертава Mirosław Zieliński.
Ефективността на разходите все още е бариера в Полша, която пречи на достъпа до терапия за хора, борещи се например с болестта на Фабри или синдрома на Дюшен. Следователно обществата често преследват правата си в съда, борейки се за единственото налично лечение. Въпреки решенията на административните съдилища, те все още остават без лечение. Положителен сигнал за пациентите могат да бъдат последните действия, предприети във връзка със Закона за възстановяване на разходите, който беше насочен към обществени консултации. Неговото изменение позволява на фармацевтичните компании да представят обосновка за цената на лекарството. Компаниите ще трябва да демонстрират ползите за полската икономика, които могат да произтекат от предоставянето на специфично лечение. Както подчертава Mirosław Zieliński, това е стъпка, която може да ни доближи до индивидуализиран и благоприятен подход към лекарствата сираци, като изключим ценовия критерий, който досега е бил основната бариера в процеса на възстановяване на разходите за лекарства. Трябва обаче да се помни, че много компании, които са производители на лекарства, са компании с капитал и ресурси, разположени в други европейски страни.
Заслужава си да се знаеНационален план за редки болести
По време на миналогодишното честване на Деня на редките болести беше назначен министерският екип за редки болести, чиято основна задача беше да завърши работата по Националния план за редки болести - документ, който Полша трябва да разработи до края на 2013 г. съгласно препоръките на Европейската комисия. ще бъде финализиран скоро и ще предостави насоки за регулиране на системата на здравеопазване и социални грижи за редки заболявания.
- Искрено се надяваме, че належащите проблеми на пациентите ще намерят своето решение в възникващия Национален план за редки болести. Наясно сме обаче, че това е само пътна карта, която изисква отделна стратегия за изпълнение, казва Мирослав Зелински.
Надежда в развитието
Все повече и повече технологично усъвършенствани терапии се регистрират и в Европа, също за редки заболявания. - В плана „Европа 2020“ Европейският съюз отдава голямо значение на развитието на клинични изпитвания. Тази тенденция се обявява и от Министерството на здравеопазването, което като част от голямо изменение на Закона за възстановяване на разходите иска да насърчи полската фармацевтична индустрия да изследва търсенето на нови терапии за сираци. Говори се и за провеждане на нетърговски клинични изпитвания в Полша - добавя Мирослав Зелински.
В момента много пациенти търсят достъп до клинични изпитвания и експериментални терапии извън Полша.
Ден на редки заболявания
Тазгодишният ден на редките болести ще бъде възможност за участващи пациенти и организации да се срещнат с представители на Министерството на здравеопазването, което пое патронажа на това събитие. Заедно те ще обсъдят най-спешните нужди и непосредствените планове.
Тазгодишният ден на редките болести е стартиран от кампания в социалните медии # NiesemyNadzieja, която има за цел да привлече вниманието към редките заболявания и проблемите на полските пациенти. Играчите на Legia Warszawa и Ruch Chorzów първи взеха участие в него, изигравайки мач от 22 кръга на LOTTO Ekstraklasa, който беше посветен на изграждането на информираност за редките заболявания и подкрепа на пациентите. Кампанията ще продължи до края на февруари и всеки може да участва в нея.
Повече информация за действието и редките заболявания можете да намерите на уебсайтовете:
- www.nadziejawgenach.pl
- www.dzienchorobrzadkich.pl
- www.rzadkiechoroby.pl
