Наглазим

1 ml разтвор съдържа 1 mg галсулфаза. Препаратът съдържа натрий.

Действие

Лекарство, което повлиява храносмилателния тракт и продуктите на метаболизма. MPS VI е хетерогенно и многосистемно разстройство, характеризиращо се с дефицит на 4-сулфатаза-N-ацетилгалактозамин, лизозомна хидролаза, която катализира хидролизата на крайните остатъци от гликозаминогликан сулфат дерматан сулфат. Намалената или липсата на ензимна активност води до натрупване на дерматан сулфат в много видове клетки и тъкани. Обосновката на терапията е да се възстанови ензимната активност, достатъчна да хидролизира натрупания субстрат и да предотврати по-нататъшното му натрупване. Cmax е 2357 (± 1560) ng / ml, средният T0.5 във фазата на елиминиране е 22.8 (± 10.7) минути на седмица 24. Галсулфазата се подлага на пептидна хидролиза. Бъбречната екскреция на галсулфаза допринася малко за елиминирането на лекарството от тялото.

Дозировка

От съществено значение е лечението да започне възможно най-рано преди появата на необратими клинични симптоми на заболяването. Лечението трябва да бъде под наблюдението на лекар с опит в лечението на пациенти с MPS VI или други наследствени метаболитни заболявания. Naglazyme трябва да се прилага в подходяща клинична обстановка с непосредствен достъп до оборудване за поддържане на живота за лечение на животозастрашаващи спешни случаи. Препоръчителната доза галсулфаза е 1 mg / kg телесно тегло. дава се веднъж седмично като интравенозна инфузия в продължение на 4 часа.Специални групи пациенти. Пациенти в напреднала възраст: Безопасността и ефикасността на препарата не са установени и няма препоръки относно алтернативна схема на дозиране. Бъбречни и чернодробни нарушения: Безопасността и ефикасността на препарата не са оценени и няма препоръки за алтернативна схема на дозиране за тези пациенти. Деца и юноши: няма специални правила, които трябва да се имат предвид при прилагането на препарата при тази група пациенти. Начин на приложение: Началната скорост на инфузия може да бъде коригирана така, че приблизително 2,5% от общия разтвор да се прилага в продължение на 1 час, а останалият обем (приблизително 97,5%) да се прилага през следващите 3 часа. При пациенти, податливи на с тегло под 20 kg, помислете за използването на 100 ml инфузионни торбички. В този случай скоростта на инфузия (ml / min) трябва да бъде намалена, така че общата продължителност на инфузията да бъде не по-малка от 4 часа.

Показания

Дългосрочно ензимно заместване при пациенти с потвърдена диагноза мукополизахаридоза тип VI (MPS VI; N-ацетилгалактозамин 4-сулфатаза дефицит; синдром на Maroteaux-Lamy). Основата на лечението е лечението на малки пациенти на възраст <5 години с тежко заболяване, въпреки че пациенти на възраст <5 години не са участвали в централното проучване фаза 3. Налични са ограничени данни при пациенти на възраст под 1 година.

Противопоказания

Остра или животозастрашаваща свръхчувствителност към активното вещество или към някое от помощните вещества, ако свръхчувствителността не може да бъде контролирана.

Предпазни мерки

Трябва да се внимава при лечението и лечението на пациенти с рестриктивно белодробно заболяване или внимателно проследяване на употребата на антихистамини и други успокоителни. Трябва да се има предвид използването на положително налягане в дихателните пътища по време на сън и възможността за трахеостомия, когато е клинично подходящо. Инфузията на лекарството може да се наложи да се отложи при пациенти с остро фебрилно заболяване или с дихателни проблеми. Поради възможната поява на реакции, свързани с инфузията (IARs), за които се разбира, че означават всякакви нежелани реакции, възникващи по време на инфузията или преди края на инфузионния ден, се препоръчва пациентите да бъдат предварително подготвени с антихистамини в комбинация с антипиретици. или без тях, около 30-60 минути. преди да започнете инфузията на препарата, за да намалите риска от симптоми на IAR. При леки до умерени симптоми на IARs, помислете за лечение с антихистамини и парацетамол и / или намалете скоростта на инфузия до по-малко от половината от скоростта на отговор. В случай на единични тежки симптоми на IARs, инфузията трябва да се преустанови, докато симптомите отзвучат и да се обмисли лечение с антихистамини и парацетамол. Инфузията може да бъде рестартирана с 50% -25% от скоростта, с която е реагирала. За повтарящи се умерени симптоми на IAR или повторно лечение след единични тежки симптоми на IAR, помислете за премедикация (с антихистамини и парацетамол и / или кортикостероиди) и намаляване на скоростта на инфузия до 50% -25% от скоростта, с която е възникнал предишният отговор. Възможни са сериозни реакции на свръхчувствителност от алергичен тип, ако се появят, се препоръчва незабавно да се прекрати подготовката и да се приложи подходящо лечение. Трябва да се спазват приложимите правила за справяне с извънредни ситуации. Пациентите, които са имали алергична реакция по време на инфузията на лекарството, трябва да бъдат опитвани отново с особено внимание; По време на приложението трябва да присъстват специално обучен медицински персонал и налично оборудване за реанимация (включително епинефрин). Тази остра или потенциално животозастрашаваща свръхчувствителност, която не може да бъде контролирана, е противопоказание за повторно тестване на лекарството. Препаратът съдържа натрий - трябва да се внимава при пациенти, които са на диета с ограничено съдържание на натрий. Компресията на гръбначния мозък, също в цервикалния регион, с последваща миелопатия е известно и сериозно усложнение, което може да бъде причинено от MPS VI - пациентите трябва да бъдат наблюдавани за признаци и симптоми на компресия на гръбначния мозък (болка в гърба, парализа под точката на натиск, инконтиненция урина и изпражнения) и, ако е необходимо, да получите подходящи грижи.

Нежелана дейност

Много чести: фарингит, гастроентерит, арефлексия, главоболие, конюнктивит, непрозрачност на роговицата, болка в ушите, увреждане на слуха, хипертония, диспнея, запушване на носа, коремна болка, пъпна херния, повръщане, гадене, оток на лицето, обрив , копривна треска, сърбеж, болка, болка в гърдите, втрисане, неразположение, треска, болки в ставите. Чести: конвулсии, хипотония, апнея, кашлица, дихателна недостатъчност, астма, бронхоспазми, еритема. С неизвестна честота: анафилактична реакция, шок, парестезия, брадикардия, тахикардия, цианоза, бледност, оток на ларинкса, хипоксия, учестено дишане.

Бременност и кърмене

Лекарството не трябва да се използва по време на бременност, освен ако не е абсолютно необходимо. Кърменето трябва да бъде спряно по време на лечението с препарата. Репродуктивните проучвания, проведени при плъхове и зайци, получаващи лекарството в дози до 3 mg / kg / ден, не показват доказателства за увреждане на плодовитостта или вредни ефекти върху плода, причинени от лекарството.

Препаратът съдържа веществото: Галсулфаза