Генна терапия, по-близка до лечение на сърдечна недостатъчност при хората

Понеделник, 18 ноември 2013 г. - Изследователи от Кардиоваскуларния изследователски център на Медицинското училище в Икан в планината Синай, САЩ, успешно тестваха генна терапия, която се прилага директно на сърцето, за да се обърне сърдечната недостатъчност в животински модели По-конкретно, той позволява намаляване на уголемяването на сърцето и подобряване на сърдечната функция и притока на кръв.

Резултатите от тази работа, публикувана в Science Translational Medicine, са от последната фаза на изследването преди клиничните изпитвания при хора за тестване на генна терапия SUMO-1. SUMO-1 е ген, който „липсва в битка“ при пациенти със сърдечна недостатъчност. За авторите на изследването „генната терапия SUMO-1 може да бъде едно от първите лечения, които наистина намаляват размера на уголемените сърца и значително подобряват жизнената функция на увредено сърце“. Координаторът на проучването Роджър Дж. Хаджар очаква с нетърпение да започне изпитвания при пациенти с тежка сърдечна недостатъчност.
Сърдечната недостатъчност остава основната причина за хоспитализация при възрастни хора. Тя възниква, когато сърцето е твърде слабо, за да изпомпва правилно и циркулира кръв по цялото ви тяло.
Хаджър вече поиска разрешение от американската агенция по лекарствата (FDA) за тестване на новата генна терапия SUMO-1 при пациенти със сърдечна недостатъчност. Когато започне, клиничното изпитване ще бъде второто лечение с генна терапия, предназначено да обърне сърдечната недостатъчност, започнато от Хаджар и неговия екип. Първото изпитание, наречено CUPIDO, е в последната си фаза на тестовете за генна терапия с SERCA2, чиито резултати от фаза 1 и фаза 2 бяха положителни.
В този тест ген, известен като SERCA2, се прилага чрез инертен вирус, модифициран вирус без инфекциозни частици. SERCA2 е ген, който произвежда критичен ензим за правилното изпомпване на калций от клетките и при сърдечна недостатъчност е дисфункционален, принуждавайки сърцето да работи по-усилено и в този процес да расте по-голямо от нормалното. Вирусът, който носи SERCA2, се дава през коронарните артерии в сърцето по време на процедура за сърдечна катетеризация и е необходима само една доза генна терапия веднъж, за да се възстанови производството на полезния ензим от SERCA2 гените.
Но SERCA2 не е единственият ензим, който липсва при действието при сърдечна недостатъчност, тъй като проучване, публикувано през 2011 г. в Nature от Hajjar и неговия екип, показа, че генът SUMO-1 също е намален в дефектни човешки сърца. SUMO-1 регулира активността на SERCA2, което предполага, че функцията на SERCA2 може да бъде подобрена, без да променя нейните нива. Последващ анализ на миши модел на сърдечна недостатъчност показа, че генната терапия SUMO-1 значително подобри сърдечната функция.
По този начин, тези експерти тествали доставянето само на генната терапия на SUMO-1, на самостоятелната генна терапия на SERCA2 и комбинация от SUMO-1 и SERCA2. В големи животински модели на сърдечна недостатъчност те видяха, че прилагането на глюкотерапия с висока доза SUMO-1, както и на SUMO-1 и SERCA2 заедно, предизвиква силни контракции на сърцето, подобрява кръвния поток и намалява обема на сърце, в сравнение само с генната терапия на SERCA2.
Източник: